9月12日，国家药监局药品审评中心发布《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》，公开征求社会意见。《征求意见稿》阐述了对罕见病疾病自然史研究和生物标志物的一般考虑，对罕见病基因治疗产品开展临床试验的受试者、研究设计、给药方案、有效性评价、安全性评价、统计假设、免疫原性研究、药代动力学研究、药效学研究、合并用药等提出建议。
9月12日，国家药监局药品审评中心发布《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》，公开征求社会意见。《征求意见稿》阐述了对罕见病疾病自然史研究和生物标志物的一般考虑，对罕见病基因治疗产品开展临床试验的受试者、研究设计、给药方案、有效性评价、安全性评价、统计假设、免疫原性研究、药代动力学研究、药效学研究、合并用药等提出建议。
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