9月20日，国家卫生健康委、科技部、工业和信息化部 国家药监局、国家中医药局、中央军委后勤保障部六部门联合发布了《关于公布第二批罕见病目录的通知》（国卫医政发〔2023〕26号）。据了解，该目录共收录了86种罕见病，共涉及17个学科，包括血液科、皮肤科、风湿免疫科、儿科、神经内科、内分泌科等。截至目前，我国共有207种罕见病纳入目录。

《第二批罕见病目录》的出台，为加强我国罕见病管理、提高罕见病诊疗水平、维护罕见病患者健康权益提供法律依据。对于未来罕见病诊疗保障事业的推动，提升罕见病诊疗能力、促进药物可及、健全患者保障体系将具有重要指导意义，让更多罕见病患者看到希望。